2007-10-30

基因版羅倫佐的油 法團隊療法醫治ALD大突破

法新社╱鄭詩韻 2007-10-30

(法新社巴黎二十九日電)一個歐洲醫療團隊今天說,醫師首度使用基因療法,成功治療因好萊塢電影「羅倫佐的油(Lorenzo's Oil)」而聲名大噪的罕見疾病「腎上腺腦白質退化症」(ALD, Adrenoleukodystrophy)患者。

「歐洲腦白質退化症協會」說,法國研究人員在「歐洲基因與細胞治療協會」於荷蘭鹿特丹舉行的會議上,發表這項突破性進展,此療法是以造成腎上腺腦白質退化症的壞損基因為治療目標。

腎上腺腦白質退化症,是遺傳性疾病腦白質退化症的一種,由母親傳給小男孩,患者腦部保護神經細胞的髓鞘受損,孩童先是說話、協調與社交能力受影響,接著逐漸出現痴呆現象,症狀出現後十年內病逝。

巴黎聖文森醫院歐伯格教授領導的團隊,使用類似愛滋的無害病毒當誘餌,誘使矯正基因修補孩童骨髓中的缺陷染色體,接著再把骨髓重新注射到病患體內。

孩童的X染色體未能製造一種分解腦中長串脂肪酸積累的酵素時,就會罹患腎上腺腦白質退化症。

歐洲腦白質退化症協會表示,病患接受治療六個月後,此種酵素的製造量增加,效果相當令人振奮。

一九九二年由尼克諾特與蘇珊莎蘭登主演的「羅倫佐的油」,描述兩名父母不屈不撓地製造可阻擋髓鞘毀壞的脂肪酸油,治療罹患腎上腺腦白質退化症的兒子

※ 相關報導:

* BBC NEWS - Therapy for 'Lorenzo's oil' boys
http://news.bbc.co.uk/1/hi/health/7067899.stm

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「羅倫佐的油」故事主人翁死亡 得年30

中廣新聞網╱夏明珠 2008-05-31

電影故事(羅倫佐的油)裡的主人翁(羅倫佐歐東內)病逝,得年三十,他比醫生預測得多活了22年,這得歸功於他父親鍥而不捨的努力。

(羅倫佐歐東內)在1984年、五歲那年,被診斷出患了腎上腺腦白質退化症,這是一種隱性遺傳的神經退化症,只會在男性身上發病,患者因為缺乏代謝脂肪酸的某一種酵素,導致體內超長鏈脂肪酸堆積,這些脂肪酸會沉積在大腦白質和腎上腺皮質上,侵蝕腦神經系統,進而妨礙神經的傳導。病患初期會出現情緒不穩,接著感覺功能和運動功能退化最終癱瘓,幾年前引起台灣社會廣大關注的高雄張家三兄弟,得的就是這種病。

羅倫佐被診斷出罹病的時候,醫生判定他只能活到八歲,後來,他的父親自行研究,用三油酸甘油脂和三芥子酸甘油脂,混何調配出(羅倫佐的油),臨床證明它可以延緩病程。羅倫佐的故事在1992年被拍成電影,感動了無數人

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力抗病魔 《羅倫佐的油》主角病逝

劉屏/華盛頓五月卅一日電 中國時報 2008.06.01

未能等到科學家研發出「髓磷脂再生」技術,著名電影《羅倫佐的油》裡的真實主角羅倫佐.歐東尼卅日在華府近郊的家中病逝。他在廿九日度過30歲生日。由於雙親的努力,他比醫生預測得多活了20多年,也鼓舞了全球許多患者的求生意志。

羅倫佐(Lorenzo Odone)五歲時診斷出罹患ALD,這是一種隱性遺傳的神經退化症,只在男性身上發病。患者先是情緒不穩,然後知覺功能及運動功能逐漸退化,最終癱瘓、死亡。

當時醫生說,患者平均只剩2年生命,但是他的父母不肯聽天由命,奔走於醫療機構與圖書館等地,深入研究這個罕見的疾病,而且不斷與同樣遭遇的人士討論,不屈不撓,最後試圖自行尋找治療對策,終於委由化學家提煉出含有「不飽和長鏈脂肪酸」的食用油,有效控制血脂肪濃度,遏止病情惡化。這個故事被改編拍成電影《羅倫佐的油》,在全球引起極大迴響。

食物進肺部 引起出血致死

20多年來,羅倫佐不能行動,不能言語,但是生命機能持續運作,也能表達感情。本報記者曾經前往採訪這則感人的故事,當時女護士告訴本報,羅倫佐用眨眼表示「是」,用瞪眼表示「不」,也可稍微動動手指表達心緒。

家裡24小時有護士值班,因為必須隨時抽唾液,免得他嗆到。這回他的直接死因,根據美國媒體報導,就是因為食物進入肺部,引起出血,救護車還沒到,他已撒手人寰。

羅倫佐的母親在2000年去世,家中牆上、冰箱上,處處都是她留下的筆記,提醒如何照顧羅倫佐。65歲的老歐東尼早已滿頭白髮,他創設了「髓磷脂修復計畫研究室」(www.myelin.org),希望找到讓髓磷脂再生的法子,使兒子的神經重新發揮傳導作用,「希望他有一天重新站起來,重新講話」。

沒有等到這一天。不過歐東尼說,「重要的是,羅倫佐不再受苦了」。

老父打算寫書 紀念愛子

歐東尼打算把羅倫佐的骨灰帶到紐約,與羅倫佐母親的骨灰放在一塊兒。他自己則打算賣掉華府近郊(維吉尼亞州的費爾法克斯市)的房子,搬回老家義大利,然後著手寫本有關羅倫佐的書,作為永恒的懷念。

當初接受本報系訪問時,歐東尼第一句話是「一切都是愛」。他說,就像很多遭受苦難的人一樣,儘管不知上帝旨意為何,但確切知道一件事:「藉著這些事,我們付出多更多的愛,也得到更多的愛。愛是永不止息」。

2004年,台灣的張家3兄弟被診斷罹患腎上腺腦白質退化症(ALD),引起台灣社會廣泛關注與同情,捐款協助3兄弟來美就醫。當時《羅倫佐的油》故事,也曾給予張家相當的激勵。